инновационный, новый, управляемый пациентами реестр естествознания для редкого и малоизученного заболевания иммунной системы болезнь Кастлмана (БК) будет способствовать лечению и исследованиям БК посредством соглашения о совместных исследованиях между Janssen Research & Development, LLC; Каслмен болезнь Совместная сеть (CDCN); и Пенсильванский университет.
Ссылки по теме
Медицинский факультет Перельмана при Пенсильванском университете
Система здравоохранения Пенсильванского университета
Дэвид Fajgenbaum, MD , MBA , MSc , доцент медицины в Перельмана школы медицины в Университете штата Пенсильвания и заместитель директора влияния пациента на Penn Center сирота заболеваний , приведет ACCELERATE (A ccelerating C astleman C являются с Е lectronic л ongitudinal реестра, Е – R epository,й Т reatment Еисследование эффективности), международный обсервационный интернет-реестр, который объединяет клинические данные и данные пациентов, чтобы помочь в понимании болезни и облегчить дальнейшие исследовательские проекты. Вместо того, чтобы требовать, чтобы врачи регистрировали пациентов и вводили данные о них, ACCELERATE позволяет пациентам с CD записываться в реестр и делать свои электронные и бумажные медицинские записи доступными для исследования. Затем Файгенбаум и его команда извлекут ключевые данные из медицинских карт пациентов, включая диагнозы, лечение и клинические результаты, в реестр.
Пациенты могут узнать больше об ACCELERATE и зарегистрироваться на сайте www.CDCN.org/ACCELERATE .
Эта первая в своем роде модель дает пациентам возможность делиться своими личными данными и возможность участвовать в улучшении понимания и лечении своего заболевания.
Файгенбаум, который боролся с идиопатическим мультицентрическим (iMCD) подтипом CD в качестве пациента с 2010 года, когда он был студентом Медицинской школы Перельмана Пенна, будет выступать в качестве главного исследователя проекта. Файгенбаум провел более шести месяцев в больнице в критическом состоянии и даже получил Last Rites в ноябре 2010 года, но после нескольких курсов химиотерапии он восстановился. С тех пор он посвятил свою жизнь исследованиям и лечению этой болезни. В 2012 году Файгенбаум стал соучредителем CDCN, глобальной сети, посвященной ускорению исследований в области компакт-дисков. CDCN будет предоставлять научную экспертизу для УСКОРЕНИЯ через свой Научно-консультативный совет, состоящий из 28 членов, и будет привлекать пациентов к процессу исследования.
«Как пациент и исследователь, я очень надеюсь, что это исследование даст ключ к пониманию БК и оптимального ухода за пациентами», – сказал Файгенбаум. «У него есть потенциал, чтобы изменить ситуацию в этой области и для пациентов».
iMCD – это один из трех подтипов CD, который включает дисфункцию системы многих органов из-за неконтролируемой активации иммунных клеток по неизвестной причине. БК ежегодно диагностируется примерно у 6500–7700 американцев всех возрастов – примерно такая же частота, как и у бокового амиотрофического склероза (БАС). Около 35 процентов пациентов iMCD умирают в течение пяти лет после постановки диагноза, что примерно равно среднему показателю для всех форм рака. БК имеет широкий спектр симптомов, от легких симптомов, подобных гриппу, до полиорганной недостаточности, напоминающей сепсис.
Существует одно одобренное Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США средство для лечения iMCD, силтуксимаб, которое представляет собой моноклональное антитело против интерлейкина-6, разработанное Janssen. В ходе регистрационного исследования терапия продемонстрировала уменьшение размера лимфатических узлов и симптомов заболевания у большой части пациентов. Тем не менее, существует много вопросов, связанных с iMCD, особенно для тех пациентов, которые не реагируют на силтуксимаб. По словам Файгенбаума, срочно необходимы исследования.
Оставить ответ