Каталин Сустак, доктор медицинских наук , доцент медицины и генетики Медицинской школы Перельмана при Университете Пенсильвании , получила грант в размере 3 миллионов долларов от консорциума фармацевтических компаний для определения генов и других характеристик, которые являются признаками быстрое снижение функции почек у пациентов с диабетической болезнью почек.
Это исследование, названное TRIDENT ( Т ransformative R сследование Я п D IAB Е крестиков Н ephropa Т ГИ) является первым подобным испытанием , которое будет генерировать «Multi-omics» набор данных , чтобы проложить путь для лечения точной медицины для диабетической нефропатии. Суштак и его коллеги будут собирать, обрабатывать и изучать биопсию почек, а также собирать кровь, мочу и генетические материалы для создания наборов данных multi-omics. Они выявят молекулярные пути и свяжут их с биомаркерами, которые характеризуют пациентов с быстрым снижением функции почек по сравнению с пациентами с более медленным ухудшением функции почек. Этот анализ поможет определить потенциальные терапевтические цели для пациентов.
Члены консорциума – Boehringer Ingelheim, GSK и Regeneron – внесут свой вклад в стратегию исследований и реализацию всей группы в предконкурентном пространстве. Каждый фармацевтический член сможет использовать молекулярные сети, определенные консорциумом, для продолжения индивидуальных усилий компаний по открытию за пределами консорциума, включая разработку лекарств, препятствующих путям распространения болезни.
Одним из ключевых препятствий в исследованиях диабетической болезни почек было отсутствие образцов ткани почек от пациентов с диабетом. До сих пор только несколько центров в США выполняли биопсию этих пациентов. Кроме того, модели на животных и клеточных культурах не полностью отражают человеческие версии болезни, а генетические исследования на людях на сегодняшний день не смогли идентифицировать последовательные генетические варианты, связанные с диабетической болезнью почек.
«Интегративный анализ переменных поможет нам составить более полную и точную картину динамики молекулярных систем, лежащих в основе этого заболевания», – сказал Суштак. «Эта работа особенно важна сейчас, когда уровень распространенности диабета в нашей стране, да и во всем мире, постоянно растет».
Диабетическая болезнь почек – самая частая причина болезней почек в США; с 2001 года не было зарегистрировано никаких новых лекарств для лечения этого заболевания. По данным Центров по контролю и профилактике заболеваний (CDC), риск смерти для взрослых с диабетом и заболеванием почек на 50 процентов выше, чем у людей с одним только диабетом. Он сообщает, что 29,1 миллиона человек, или 9,3 процента населения США, страдают диабетом, 27,8 процента из которых не диагностированы. Еще 86 миллионов – более одного из трех взрослых – страдают предиабетом. Девять из десяти взрослых не знают, что у них предиабет. CDC также сообщает, что медицинские расходы для людей с диабетом вдвое выше, чем для людей без диабета. Другие исследования показывают, что из примерно 400 миллионов человек во всем мире с диабетом 2 типа,
За последние несколько лет было идентифицировано несколько новых биомаркеров, которые потенциально могут идентифицировать пациентов с риском быстрой потери функции почек. Например, уровни в крови и моче белка «Молекула-1 повреждения почек» (KIM-1) и уровни рецепторов 1 и 2 фактора некроза опухоли позволяют идентифицировать пациентов с быстро снижающейся функцией почек. «Хотя эти маркеры вызывают повышенный интерес, остаются важные вопросы», – сказал Суштак.
Эти вопросы, на которые Суштак и ее сотрудники попытаются ответить в ходе исследования, включают:
Является ли быстрое ухудшение функции почек генетической тенденцией, результатом факторов окружающей среды или сочетанием того и другого?
Какие молекулярные пути вызывают быстрое снижение функции почек?
Как новые биомаркеры соотносятся с молекулярными изменениями в почках или генетической предрасположенностью?
Есть ли дополнительные биомаркеры, связанные с быстрым и медленным прогрессированием почечной недостаточности?
Чтобы ответить на эти вопросы, Susztak и его коллеги наберут и проследят за группой из 300 пациентов из 12 клинических центров США и Канады, страдающих диабетом 1 или 2 типа и подвергшихся клинически показанной биопсии почек.
Раймонд Таунсенд, доктор медицины , директор программы по гипертонии и профессор медицины, будет руководить центром координации данных, Мэтью Б. Палмер, доктор медицинских наук , доцент кафедры патологии и лабораторной медицины, будет руководить ядром патологии, а Джонатан Дж. Хоган, доктор медицины , клинический директор Penn Glomerular Disease Center и доцент медицины является главным исследователем сайта.
Примечание редактора : доктор Суштак ранее консультировал GSK и получил исследовательскую поддержку от Boehringer Ingelheim для проектов, не связанных с TRIDENT.
Оставить ответ